原创新药研究全国重点实验室（以下简称实验室）是在原新药研究国家重点实验室基础上，整合中国科学院受体结构与功能重点实验室和上海药物所的优势队伍，依托上海药物所的优势平台支撑，优化调整定位和研究方向而组建。实验室是中国科学院首批批准建设的重点实验室之一,并于2023年3月15日获科技部批准建设。

实验室聚焦严重危害人民生命健康的消化系统肿瘤、糖脂代谢紊乱、“难治性”神经系统疾病等重大疾病以及危及公共安全的新发突发病毒性传染病，以“出原创候选新药”为目标，围绕原创技术与方法研究、原创靶标发现与确证和原创候选新药研发三大研究方向，发展原创新技术与新方法，提高药物靶标发现到确证效率，解决“药物原创靶标匮乏和靶标确证效率低导致原创新药创制难”的瓶颈问题，推动原创候选新药研发。

实验室现有固定人员包括4位两院院士、22位杰青、8位优青、15位万人计划、7位国家海外高层次人才引进计划获得者以及海内外引进的一批优秀青年科学家。实验室领衔4个国家自然科学基金创新研究群体和3个创新人才推进计划重点领域创新团队；牵头承担 “973计划”、“863计划”、重大科学研究计划、重大新药创制等一批国家级项目。实验室领衔已建成包括药物安全性评价平台、药物代谢研究平台、药效学评价平台、药物递送系统等平台在内的符合国际规范的综合性药物研发体系，有力支撑了我国新药研究。

实验室始终保持“创新、融合、开放”的发展理念，基础科研和新药研发硕果累累。基础科研方面实验室在新靶标、新机制、新分子实体、新技术和新方法等方面产出了一批原创成果。特别值得说明的是，实验室在强调创新的同时也注重传承，如在早期吗啡镇痛机理研究和阿片受体强效镇痛药物发现的基础上，近年来在阿片类镇痛药成瘾神经生物学机制以及产生偏向信号传导的分子机制研究方面新取得重要进展，为研发新型镇痛药提供了理论基础。实验室自主研发了一批具有国际影响力的新药，如蒿甲醚、二巯基丁二酸、丁氧哌烷、石杉碱甲、注射用丹参多酚酸盐、盐酸安妥沙星、甘露特钠（九期一®）、先诺特韦片/利托那韦片组合（先诺欣®）、氢溴酸氘瑞米德韦（民得维®）、谷美替尼等。此外，一批治疗恶性肿瘤、神经精神系统疾病、自身免疫性疾病和感染性疾病的新药正在进行临床研究。截至2023年，实验室荣获国家自然科学二等奖6项，国家科学技术进步二等奖3项，国家技术发明二等奖2项，国家技术发明三等奖1项等。

实验室以建成国际一流原创新药研发机构为目标，致力于成为凝聚培养优秀创新人才、发展关键核心技术和产出重大原创新药的原始创新策源地，推进生物医药产业高质量发展和科技自立自强，引领我国原创新药研发进入国际前列。